《表1 前沿的耳聋突变基因研究现状》

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《基因治疗与遗传性耳聋》

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随着基因编辑技术的进步和推广，短短的几年时间内，研究人员利用基因编辑技术成功的构建了各种遗传性耳聋的动物模型。小鼠是研究人类遗传性耳聋的应用最为广泛的动物模型。2014年，Harms DW建立了基于CRISpR/Cas9构建小鼠模型的标准流程[21]。这些动物模型极大程度地推进了遗传性耳聋的疾病机理、临床表现和治疗探索等研究。目前相对前沿的几个突变基因包括Vglut3，tmc1，WHRN，Ush1C，USH3A，Gjb2等，表1中分别对他们的研究现状进行了总结。