《表3 FDA批准天性代谢罕见病的孤儿药》

  提示：宽带有限、当前游客访问压缩模式

本系列图表出处文件名：随高清版一同展现

《先天代谢性缺陷病的分类统计与孤儿药现状研究》

1. 获取 高清版本忘记账户？点击这里登录

1. 下载图表忘记账户？点击这里登录

目前，世界上公认的罕见病7000余种，约占人类疾病总数的10%。由于罕见病种类繁多，加之每种疾病的病患人数少而分散，罕见病的治疗一度停滞不前。目前，有明确诊疗标准的疾病不足1%。美国是第一个立法鼓励罕用药研发的国家，截至2017年1月，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）共批准上市了450种罕用药，涵盖491种适应证[19]。我国已上市的孤儿药仅有157种。2017年版医保药品目录中收录的的53种罕用药共覆盖17种罕见病，涉及先天性代谢异常等多个治疗领域。其中甲类目录罕用药19种，覆盖11种罕见病；乙类目录罕用药34种，覆盖13种罕见病。FDA批准天性代谢罕见病的孤儿药有25种，占先天性代谢罕见病比例2%，结果如表3。