《表2 FDA批准的治疗非小细胞肺癌的罕见病用药》

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《罕见病及罕见病用药械法律界定研究》

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以非小细胞肺癌（NSCLC）为例，21世纪之前，医师根据组织病理，将非小细胞肺癌分为鳞状细胞癌、腺癌和大细胞癌，但这些分类对病情判断、治疗手段选择、疗效评估及预后等意义不大。以美国为例，非小细胞肺癌为常见疾病，但如果该疾病的亚型符合流行病学标准，仍可被认定为罕见病。截至2018年12月，美国针对非小细胞肺癌批准的罕见病用药有16个（见表2），根据病因和发病机制进行了更精准的分类，实现了疾病精准分类和治疗。根据美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN） 2019年发布的《临床实践指南:非小细胞肺癌》[16]，将非小细胞肺癌按照组织学亚型分为腺癌、鳞状细胞癌、大细胞癌、类癌和其它罕见亚型。这些亚型根据基因检测又可分为EGFR敏感突变阳性、ALK阳性、ROS1阳性、BRAF V600E阳性等。通过对非小细胞肺癌的精准分类，有利于治疗药物研发的针对性，提高药物对目标人群的有效性。