《表1 在美国批准作为孤儿药物的酶品种》

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《酶作为治疗性药物的研究进展》

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代谢途径中所涉及的酶的缺陷与许多病理条件有关。在这些情况下，为了弥补酶活性的损失，人们采取了各种策略，包括使用酶替代补充治疗（enzyme-replacement therapy，ERT）或药物分子伴侣作为结构稳定剂[39]。由表1可知，美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）已经批准了多种酶制品作为孤儿药物（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品），用于治疗多种遗传性缺酶症。有关孤儿药物治疗缺酶症的应用研究，我国开展得不多，值得引起重视。