《表1 FDA拓展性使用药物的监管机制》

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《拓展性使用临床试验药物的国外监管现状》

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美国的“拓展性使用药物计划（Expanded Access Programme）”已运行30多年，美国食品和药物管理局（FDA）主要通过建立法规、发布指南、完善制度来建立监管体系[1，2]。FDA拓展性使用临床试验药物的法规依据是美国联邦法规21 CFR 312 Subpart I(Investigational New Drug Application-Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use），申请的适用范围包括[3]:(1）该患者患有严重或危及生命的疾病或病症，无法通过有效手段来治疗疾病或改善症状。（2）患者无法参加相关的临床试验。（3）对于患者而言，拓展性使用研究药物对患者潜在的获益大于风险。（4）药物的拓展性使用不会影响其注册临床研究。法规中明确的拓展性使用方式有3种，分别为单个患者使用、中等数量患者使用、大人群治疗，这3种方式的相同点在于：医师或制药企业可提交拓展性使用的申请，且均需得到FDA的批准方可开展实施，拓展性使用的费用可由患者自付或制药企业免费提供，其中收费需要向FDA提交申请并获得书面批准。这3种拓展性使用方式的不同点及其申请要求、保障措施等参见表1[1，3]。此外，FDA官网上罗列了3部相关技术指南，分别为《关于临床试验药物拓展性使用相关问题的解答指南（Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use-Questions and Answers）》、《单个患者拓展使用申请（Individual Patient Expanded Access Applications:Form FDA 3926）》和《关于临床试验药物收费相关问题的解答指南（Charging for Investigational Drugs Under an IND-Questions and Answers）》，并为医师、拓展性使用申请人、患者三方提供了如何申请等详细信息，使得法规落实到实践层面更加清晰，为患者提供临床试验药物的同时保障患者的安全，并避免干扰药物的研发进展。