《表1 FDA批准的核酸药物汇总》

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《上市核酸药物的疗效分析和研究进展》

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自从1953年Watson和Crick发现了DNA双螺旋结构以来，有关核酸的基础研究蒸蒸日上，通过约半个世纪的不懈努力，针对疾病治疗的核酸药物于1998年终于应运而生。核酸药物是指具有疾病治疗功能的DNA或RNA[1]。此类药物能阻断对应功能基因表达以及分子信息传递，可高效特异性地作用于致病靶基因或致病靶mRNA。因此，与传统小分子药物和抗体药物相比，核酸药物可从根源上调控致病基因的表达，并可达到单碱基水平上的序列特异性，具有“治标治本”的特点。此外，核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强和应用领域广等优点。近年来，核酸分子已被广泛地应用于疾病诊断、治疗和预防，细胞内信号传递机制研究，遗传育种和胚胎发育研究。自1998年第一个核酸药物福米韦生钠（fomivirsen sodium）上市以来，FDA批准上市的核酸药物有7种:fomivirsen sodium，mipomersen sodium，eteplirsen，nusinersen sodium，pegaptanib sodium，defibrotide sodium和patisiran（见表1）。此7种核酸药物的顺利上市和持续的经济收益都为核酸药物的迅猛发展奠定了坚实的基础。目前，核酸药物主要包括反义核酸（antisense nucleic acid）、小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）和核酸适配体（nucleic acid adapters）3大类。本文就核酸药物的机制和药物研究进展进行了综述。