《表1 非病毒载体递送CRISPR/Cas9系统的特点及应用总结》

《表1 非病毒载体递送CRISPR/Cas9系统的特点及应用总结》   提示:宽带有限、当前游客访问压缩模式
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《CRISPR/Cas系统递送技术及其应用研究进展》


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病毒载体虽转染效率高,但是安全性(如致癌、插入突变和免疫原性)仍值得注意,且不适用于大规模生产.同时,Cas9质粒的大小通常约为8 kb或更大,而AAV病毒载体包裹质粒的大小约为4.5 kb,LV病毒载体包裹质粒的大小约为8 kb[29,34],严重限制了AAV病毒载体的应用范围.此外,病毒载体不能准确定位病变部位,常造成正常组织器官损伤,甚至危及患者生命[34].因此,基于纳米技术、生物材料、药剂学、生物医学等多学科交叉研究和发展的非病毒载体更具潜力,有望解决上述大多数限制,特别是在生物安全、装载和包裹能力方面,非病毒载体在CRISPR/Cas9的基因治疗研究中具有广阔的应用前景(表1).