《表2 各种Cas蛋白的区别》

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《基因编辑技术在疾病治疗中的研究进展》

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（1）PFS:Protospacer flanking sequence

除了上述基因编辑技术外，2018年卡内基梅隆大学和耶鲁大学的研究人员发现了PNA（peptide nucleic acids，PNAs）基因编辑技术，他们利用该技术成功治愈了小鼠遗传疾病，并指出治疗没有脱靶效应[16]。通过此基因编辑技术的早期干预可以纠正遗传缺陷，有助于器官的发展以及用于功能性疾病的治疗。这项技术以前也用于治疗β地中海贫血[17]。此外还有一些衍生的CRISPR技术，如Nme Cas9系统[18]、CHAnGE技术[19]、EvolvR系统[20]、CRISPR-GO系统[21]、CRISPR-STIP技术[22]等，这些新兴的衍生技术在疾病治疗方面也有着很大的应用前景。当然在CRISPR的舞台上，Cas9不再是唯一的主角，其他的Cas蛋白也越来越受到人们的关注（表2）。