《表1 国外罕见病定义标准》

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《国内外罕见病用药保障体系对比研究及其启示》

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迄今为止，在全球层面，罕见病并没有一个统一且普遍被接受的定义。各国主要以发病率和发病人数来定义（表1）[2，5-7]。在我国，罕见病目前尚无明确的法律定义。2010年5月17日，在上海举办的中华医学会中国罕见病定义研讨会上，与会专家建议将中国的罕见病定义为患病率小于1/500 000或新生儿发病率小于1/10 000的疾病[8]。2018年6月5日，国家卫生健康委员会发布了《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》，指出纳入目录的病种应当同时满足以下条件:国际国内有证据表明发病率或患病率较低；对患者和家庭危害较大；有明确诊断方法；有治疗或干预手段、经济可负担，或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。虽然罕见病发病率低，但由于我国人口基数大，其病人数量也非常多，且罕见病的种类也在不断增长，病人对罕见病用药的需求也在不断增加[9]。