《表1 我国有关保障孤儿药市场的政策法规颁布时间及相关内容》

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《实现我国罕见病药品可及性的困境与对策研究》

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迄今我国尚没有专门的孤儿药法律，现存孤儿药市场保障法规零散地分布在相关的政策之中（表1），尚未形成体系。一般而言，研发一种孤儿药新药，需要10年左右的时间、上亿美元甚至更多资金的投入，成功率却很低仅10%[6]；加之罕见病病种太多，单个病种患者人数稀少，市场狭窄，若没有相应的制度保障研发风险很大。我国新药研发能力相当薄弱，加之药物研发成本极高，又缺乏政策激励（如研发经费支持等）及法律保障（如一定期限的市场独占权），企业缺乏研发动力。故就目前而言，我国孤儿药自主研制市场几近空白，主要依赖进口。然而，我国现行的《药品进口管理办法》（局令第4号）存在着诸多问题，如药品临床试验样本量要求过高、检验样品量过大、注册审批周期过长及进口税过重等问题[7]。药物在国内审批上市，一般需要3～8年，以11种治疗白血病药品的上市为例，平均比美国上市时间晚6.6年[8]；三期临床试验需要3 000例病例证实，而有的疾病极为罕见如戈谢氏病全国仅发现100多例根本无法满足相关要求，这些因素严重阻碍了罕见病药品在我国的引进与上市。迄今为止，已在我国上市的孤儿药仅154种，远远不能满足7 000种罕见病患者的治疗需求。