《表2 CRISPR/Cas药物临床及临床前研究现状》

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《CRISPR/Cas系统递送技术及其应用研究进展》

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Zhang Feng于2013年创办Editas Medicine，于2017年针对Leber先天性黑朦（LCA10）开发了基于CRISPR/Cas9系统的基因药物EDIT-101，目前处于临床Ⅰ/Ⅱ期阶段.Jennifer Doudna于2014年创办Intellia Therapeutics，不同于Editas Medicine，Jennifer准备使用脂质体纳米颗粒LNP作为递送载体，治疗镰状细胞病和转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），目前都进行到临床前阶段.同时Poseida Therapeutics、Synthego、eGenesis、Agenovir和Exonics Therapeutics等公司都有临床前研究在进行中.2013年，CRISPR Therapeutics成立，成为继Editas Medicine和Intellia Therapeutics之后第三家CRISPR上市公司.并于2017年12月将与Vertex Pharmaceuticals公司合作的基于CRISPR/Cas9系统的自体造血干细胞疗法CTX001向欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）提交了用于β-地中海贫血的临床试验申请（CTA).2018年8月，其启动了Ⅰ/Ⅱ期临床试验.日前，中期数据显示，输血依赖性β地中海贫血症患者和镰状细胞贫血症患者，均已停止依赖输血，且未发生血管闭塞性危象.针对NY-ESO-1标志物的临床试验也传来新消息，目前并未在3名患者机体中发现毒性作用.中国四川大学华西医院在2016年开启了对转移性非小细胞肺癌的临床试验，利用CRISPR/Cas9技术敲除了T细胞中的PD-1基因.北京大学、解放军总医院等国内高校及医院有关CRISPR/Cas技术的临床试验也都在组织进行中.其中邓宏魁团队[55]利用CRISPR/Cas技术对人成体造血干细胞上的CCR5基因进行编辑，使一名27岁男性的急性淋巴白血病得到缓解，并且没有产生副作用，邓宏魁因此入选《自然》（Nature）年度十大科学人物.Bao课题组[56]开发了高保真的SpyCas9修饰造血干细胞和祖细胞患者的β-珠蛋白，经过基因编辑后的红细胞镰状细胞显著减少，此项研究也即将迈向临床研究阶段.表2总结了目前CRISPR/Cas药物临床及临床前研究现状.