《表1 部分国家及地区对超罕见病的卫生技术评估（HTA）和覆盖政策》

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《中国罕见病药物经济学评估适用模型与支付阈值参考标准探讨》

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注：ICER：增量成本-效果比；QALY：生命质量调整年

由于研发难度大、目标人群少、投资风险大、生产成本高等特点，使得罕见病药物价格高昂的问题十分突出。但由于罕见病的稀有性、严重性和缺乏其他可替代治疗方案等特性，很多国家或地区的决策者认识到，以对一般药品经济学评价的阈值标准作为孤儿药准入评价的硬性门槛有所不妥，多个国家和地区对罕见病的准入采取了更特殊的较为宽容的HTA标准[2]（表1）。总体来说，绝大多数国家或地区在对罕见病药物进行评价时，并未只着重于考虑经济性评价的结果，而是从更为多元化的角度进行评估。不少国家和地区对罕见病用药豁免传统的药物经济学评价标准，有些仅从预算影响的角度加以控制。