《表1 2012—2017年美国同情用药申请量与批准率[1]》

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《同情用药的国内外发展现状与思考》

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FDA在同情用药审批上实行严格把关、高批准率的原则。对于大规模人群的同情用药申请，FDA要求必须找到足够的安全性和有效性证据；而对于单个患者的申请，则只需医师判断IND治疗风险低于疾病本身即可[9]。近年来，FDA平均每年收到上千份同情用药申请，批准率约99%，但其中约11%的申请为修改后批准的，修改问题主要涵盖试验药物剂量、患者的安全监测等方面。FDA官网公布了2012—2017年间药品评价和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）和生物制品评价和研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）同情用药申请的接收量和批准率（见表1)[1]，从中可发现：各类同情用药申请批准率均很高，特别是治疗性IND，除2016年2个未通过外，其余年份批准率均为100%；申请类别较多的是单个患者非紧急情况IND和单个患者紧急情况IND，且前者每年均呈现正增长，2016年开始超过1000份。该结果也印证了不断完善同情用药法规、提升申请效率的系列举措，极大地促进了同情用药、尤其是单个患者同情用药的发展。