《表2 主方案试验设计与传统临床试验设计的比较》

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《美国肿瘤免疫药物临床试验进展》

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与既往临床试验设计相比，由于主方案设计所需的入组的样本量较少、研究观察时间较短，所以其可以有效缩短临床试验进程，以加快公众获得安全有效的药物和药物治疗组合。其次，主方案设计能够合并有效方法，例如共享控制臂和/或使用集中式数据捕获系统来提高效率。同时，在同一研究中纳入大量潜在的标记物治疗组合可增强研究利益相关者的积极性，包括治疗医生、参与机构、申请人和患者等（详见表2）。因此，主方案对精准治疗药物的加速开发和临床肿瘤学的发展做出了巨大贡献。然而，主方案在试验的实施和分析中也可能存在一些弊端。其中最大问题就是安全性监测。例如，当多种药物在多臂试验中且对这些药物缺乏单一内部控制时，如果发生不良事件，研究者可能无法判断该不良事件是何种药物所致。其次，由于许多药物是跨多种方案和研究性新药申请（INDs）的研究，因此评估任一给定研究药物的安全性比较困难。由于人们对于肿瘤中突变谱的了解尚不全面，仍有许多基因突变正处于研发中，某些“驱动基因（driver mutation）”或许在几年后就会变成一个“过客基因（passenger gene）”[16]。因此，无论是篮子试验还是伞式试验，其仍然需要进一步的细化与研究，以便为受试者提供更优化、更精准的临床试验。