《表1 MTC常用靶向药物》

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《甲状腺髓样癌靶向治疗》

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LOXO-292被授予了加速批准、优先审评、突破性疗法、孤儿药资格，2020年5月经FDA批准用于MTC。最新试验结果显示[27]，对于未用过卡博替尼、凡德他尼治疗的RET突变的MTC病人，口服LOXO-292治疗后ORR为73%；对于曾服用卡博替尼、凡德他尼治疗的RET突变型MTC与RET融合阳性的DTC病人，口服LOXO-292治疗后ORR分别为69%、79%；对于脑转移ORR高达91%。虽多数病人仍存有效反应或无病情进展，但平均DOR和PFS未达到明显改变。最常见副反应是口干、腹泻、高血压、肝酶升高、疲乏、便秘和头痛。绝大部分治疗中出现的不良反应均为1级，耐受性良好。常见MTC靶向药物见表1。