《表1 部分具有代表性的动物模型的研究》

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《AAV介导的听力损失基因治疗进展》

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近年来，已有大量研究将AAV用于听力损伤治疗的动物实验（表1）。虽然这些AAV介导的基因治疗显示出一定的疗效，但是都没能完全恢复听力。有效的耳蜗基因治疗的关键是对不同基因和内部各种类型突变引起的缺陷的细胞机制的理解。其中，影响毛细胞、支持细胞或血管纹（SV）功能的单源突变，是导致严重听力损失的3种主要突变类型。天然传统的AAV由于其对各类细胞的感染率都不高，已经逐渐被淘汰。3种新型的AAV载体具有一定的偏好性：AAV2.7m8和Anc80L65偏好感染毛细胞，适用于毛细胞的基因治疗；而AAV-ie能广泛地感染耳蜗内各种组织，对支持细胞感染率高，适用于支持细胞治疗和再生治疗。