《表4 中美间充质干细胞注册临床试验状态分布》

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《间充质干细胞基础研究与临床转化的中美比较》

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1983年，美国颁布《孤儿药法案》，标志着罕见病及罕见病管理制度体系在美国形成[12]。我国也逐渐规范罕见病相关管理，于2018年发布《第一批罕见病》目录。在罕见病的治疗上，间充质干细胞的作用非常突出，已有相关临床试验开展及药物上市。Clinical Trials数据显示，中美间充质干细胞临床试验所涉及的罕见病病种差异较为明显，除急性移植物抗宿主疾病、同源消耗疾病外，美国主要对肌萎缩侧索硬化症、粘多糖贮积病Ⅳ型、家族性阿尔茨海默病等罕见病进行临床试验，中国则对支气管肺发育不良、再生障碍性贫血、性腺发育不良、特纳综合症等罕见病进行临床试验，这与中美两国罕见病分布情况以及国家政策导向相关。