《表4 肌肉激活药物和神经保护药物治疗脊髓性肌萎缩症的相关临床试验》

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《脊髓性肌萎缩症治疗临床研究进展》

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SMA，spinal muscular atrophy，脊髓性肌萎缩症

Reldesemtiv（CK-2127107）是美国Cytokinetics公司和日本Astellas公司合作研发的二代快速骨骼肌肌钙蛋白激活药，可以减缓快速骨骼肌纤维中肌钙蛋白复合体释放钙离子的速度，从而增强骨骼肌收缩力。动物实验显示，Reldesemtiv治疗脊髓性肌萎缩症模型小鼠可增强其骨骼肌对神经刺激的反应力，同时具有钙敏化作用[29-30]。在一项Ⅱ期临床试验（表4）中共纳入70例SMA2型、SMA3型和SMA4型患者，随机分为Reldesemtiv高剂量（450 mg/次、3次/d）、低剂量（150 mg/次、3次/d）和安慰剂治疗，结果显示，Reldesemtiv高剂量组和低剂量组患者6分钟步行测验（6MWT）步行距离增加，且症状改善程度与药物剂量呈正相关；与安慰剂组相比，治疗4和8周后，高剂量组6MWT测验步行距离分别增加35.63米（P=0.004）和24.89米（P=0.058），最大呼气压（MEP）分别增加9.17 cm H2O（1 cm H2O=0.098 kPa，P=0.086）和13.15 cm H2O（P=0.030），而低剂量组最大呼气压分别增加5.95 cm H2O（P=0.228）和11.69 cm H2O（P=0.038，www.curesma.org/news/cytokinetics-data-june-2018.html）。