《表3 基因载体对比：基因治疗临床应用的现状及展望》

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《基因治疗临床应用的现状及展望》

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由于病毒能够高效地进入细胞，目前多数基因疗法使用改造后的病毒作为载体。在过去几十年的研究中，科学家使用过不同的改造病毒载体。早期的有逆转录病毒（retrovirus）和慢病毒（lentivirus），这两种病毒可以将正确基因插入到人体细胞的DNA中。但由于这种插入随机性较大，如果插入其他正常基因中会导致该基因失活甚至癌症。早期的基因治疗临床试验中有几名患者因此患上了白血病[2]。随后，科学家又研发了腺病毒（adenovirus）载体。腺病毒载体不会将基因插入到人体细胞的DNA中，而是会通过载体自己的方式在人体细胞中表达其携带的正确基因，因此较为安全。但是，腺病毒会引起较强的免疫反应。1999年一名患者因此在临床试验中去世[3]，这也是基因治疗技术的发展一度陷入冰点。随着科学技术的发展，新一代病毒载体-腺病毒相关病毒（AAV），又给基因疗法带来了希望。AAV通常不会将基因片段插入到人体细胞的DNA中，而且引起的免疫反应也比较低。因此，AAV是当前基因治疗使用的主要载体（表3）。