《表1 患儿一般资料：非血缘脐血或单倍体来源的造血干细胞移植治疗戈谢病的临床研究》

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《非血缘脐血或单倍体来源的造血干细胞移植治疗戈谢病的临床研究》

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注:GBA葡糖脑苷脂酶

回顾性分析2013年4月1日—2018年12月31日在本中心接受allo-HSCT治疗的10例GD患儿。移植与诊断间隔的中位时间是3（2～5）个月，男2例，女8例；移植中位年龄5.7（1.6～8.5）岁，通过外周血GBA及基因突变分析明确诊断。10例均显示GBA基因突变（父母携带）。所有患儿移植前均有不同程度肝脾肿大，4例有输血史，2例出现不良输血反应。7例移植前行脾脏切除术，8例伴骨痛，7例生长发育落后同龄儿，3例听觉诱发电位异常，无神经系统症状和体征。父母签署移植相关同意书。患儿一般资料见表1。