《表1 异基因造血干细胞移植治疗XLA患者的详细报道》

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《HLA不全相合无关供者或单倍体外周血干细胞移植治疗X连锁无丙种球蛋白血症》

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注：[NA]信息不全；[Bu]白消安；[ATG]兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白；[CsA]环孢素；[Ara-C]阿糖胞苷；[ETP]依托泊甙；[Flu]氟达拉滨；[TT]噻替派；[Treo]苏消安；[Gy]全身放疗的剂量单位；[Cy]环磷酰胺；[MMF]吗替麦考酚酯；[TAC]他克莫司；[MTX]甲氨蝶呤；[PTCy]后置环磷酰胺；[C

HSCT可以治愈原发性免疫缺陷病，但GVHD及10%～15%移植相关病死率限制了HSCT在XLA中的应用[4，18]。2005年前9例XLA患者进行了移植，7人次植入失败；随着HSCT技术的进步，近5年5例患者移植均获成功（表1）。接受移植的患者主要表现为反复出现危及生命的感染和/或合并血液系统恶性肿瘤，予丙种球蛋白替代治疗后病情不能缓解。发展中国家的XLA患者，如果因经济困难，无法承受终生Ig维持治疗，也可以谨慎地选择HSCT治疗[8]。