《表4 部分获批概率高于平均值的在研罕见病药物》

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《儿童药物的开发策略》

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数据来源：Biomedtracker，Pharmaprojects（Informa），截至2019年9月14日

Biomedtracker?可通过比较药品的临床结果和竞争优势，评估个别药品的获批概率（likelihood of approval，LOA）是否高于或低于同类药物的平均值。笔者使用Biomedtracker?分析个别在研罕见病药物的获批概率，发现了多个可用于治疗入选我国《第一批罕见病目录》中提及的适应证的药品，且其获批概率（LOA）高于同类的罕见病药物（见表4）。此外，利用Pharmaprojects?可以进一步追踪个别药品在我国的研发历史，发现部分公司曾宣布正在中国寻找合作伙伴。