《基因治疗与临床》求取 ⇩

0 绪论1

0.1 基因治疗研究的发展1

0.2 重组DNA技术与临床医学2

0.3 对基因治疗的认识和途径2

1 有关基因治疗的重组DNA技术4

1.1 基因的基本结构与功能4

1.1.1 基因的基本结构4

1.1.2 基因的复制、表达、调控5

1.1.3 基因突变7

1.2.1 限制性内切酶9

1.2 重组DNA技术的基本原理9

1.2.2 重组DNA载体10

1.2.3 DNA克隆操作的基本流程11

1.3 重组DNA技术在临床医学中的应用13

1.3.1 基因诊断13

1.3.2 基因工程药物18

1.3.3 基因治疗的潜在价值20

2 人类基因的鉴定与定位22

2.1 基因定位技术22

2.1.1 染色体定位23

2.1.2 区域定位24

2.2 人类基因组计划25

2.3 基因定位与基因治疗26

3.1 前言28

3 基因转移28

3.2 体外基因转移及回体基因转移（Ex Vivo）方法29

3.2.1 一般理化方法介导的基因转移29

3.2.2 原生质介导的基因转移30

3.2.3 质粒和腺病毒混合物介导的基因转移30

3.3 体内基因转移30

3.3.1 质粒DNA直接注射30

3.3.2 受体介导的基因转移31

3.4 哺乳动物人工染色体技术31

3.5.1 逆转录病毒介导的基因转移32

3.5 重组病毒载体32

3.5.2 腺病毒介质的基因转移33

3.5.3 腺相关病毒介导的基因转移34

3.5.4 单纯疱疹病毒载体介导的基因转移34

3.5.5 牛痘病毒载体介导的基因转移35

3.5.6 人类免疫缺陷型病毒载体介导的基因转移35

3.5.7 其它类型的病毒载体36

3.6 可注射的导向性载体36

3.7 基因替代与同源重组36

3.8 小结与展望37

4.1.2 ADA缺乏症的分子机制38

4.1.1 概述38

4.1 国际首例人类基因治疗38

4 国内外首例人类基因治疗38

4.1.3 ADA缺乏症通用的临床治疗39

4.1.4 ADA（一）SCID基因治疗的进展40

4.1.5 国际首例基因治疗的临床实验40

4.2 国内首例人类基因治疗43

4.2.1 概述43

4.2.2 乙型血友病的分子机制44

4.2.3 国内首例乙型血友病的基因治疗44

5.1 造血细胞相关疾病48

5 基因治疗在非肿瘤性疾病中的应用48

5.2 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染49

5.3 重组疫苗51

5.4 造血系统51

5.5 肝脏52

5.6 凝血系统53

5.7 呼吸系统54

5.8 心血管系统54

5.9 肌肉55

5.10 皮肤与关节56

5.11 内分泌系统56

5.13 泌尿系统57

5.14 神经系统57

5.12 胃肠道57

6 基因治疗在肿瘤治疗中的应用59

6.1 前言59

6.2 通过造血干细胞进行基因标记和治疗60

6.2.1 造血干细胞标记基因转移60

6.2.2 造血干细胞多药抗性基因转移61

6.3 通过T淋巴细胞进行基因标记和治疗61

6.4 通过肿瘤或纤维母细胞为靶细胞的基因治疗62

6.4.1 肿瘤的免疫性基因治疗62

6.4.2 肿瘤的反义性基因治疗64

6.4.3 病毒介导的酶促前药物激活基因治疗65

6.4.4 基因的替代疗法67

6.5 癌的遗传性预防68

6.6 问题及展望68

7 基因治疗的伦理问题70

7.1 基因治疗的个体伦理问题70

7.2 基因治疗的社会伦理问题71

7.3 基因治疗前景的伦理学考虑72

附录1 致病基因及其染色体定位的索引74

附录2 美国关于“转移重组DNA分子到人体基因组方案的设计与提出申请的要点”纲要114

附录3 英国进行人类基因治疗研究申请指南122

附录4 由美国重组DNA咨询委员会批准的基因治疗方案131

附录5 可供进一步查询的信息出处134

附录6 基因治疗常见词汇注释136