《表1 UCBT治疗非恶性血液疾病疗效总结》

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《脐带血干细胞移植治疗非恶性血液病进展》

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非恶性血液疾病多为先天性疾病或由基因突变引起，多数患者起病年龄小，若不积极处理病情发展快、预后差。异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）是治愈该类疾病的有效手段，脐带血干细胞（umbilical cord blood stem cells，UCB）作为异基因移植物来源的一种，其优点包括：检索简单、获取快捷、HLA相合度要求稍低、为少数民族患者和HLA类型较少见的患者找到合适UCB的可能性更高、移植物传播感染的潜在风险更低、移植物抗宿主反应的发生率更低、对供体无风险等。脐带血干细胞移植（umbilical cord blood stem cell transplantation，UCBT）在临床应用已30年，与骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）或外周血干细胞移植（peripheral blood stem cell transplantation，PBSCT）相比总体成功率相当[1-2]。随着脐血库的扩大、移植预处理方案的优化及移植后患者管理的加强，UCBT在非恶性血液疾病患者中的应用日益广泛。本文将对UCBT在原发性免疫缺陷病、遗传性骨髓衰竭综合征、遗传代谢病以及自身免疫性疾病等非恶性血液疾病患者中的治疗效果进行简要综述，并将UCBT治疗各种非恶性血液疾病所采用的预处理方案及移植后总体生存率进行总结（表1）。