《表2 当前正在开展且备受关注的基因治疗临床研究》

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《基因治疗临床应用的现状及展望》

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根据公开信息整理

据2018年5月研究结果显示[1]，当时已经有2600项基因治疗的临床试验在进行中或者已经完成。这些临床试验集中在三大类疾病。第一类是单基因遗传病（如血友病，戈谢氏病），第二类是多基因疾病（如癌症），第三类是传染病（如艾滋病）。目前正在开展且备受关注的疾病如表2所示（癌症相关研究多达数百项，在此不再赘述）。