《表1 与运动相关的mi RNAs临床试验》

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《运动调节血管稳态与重构的分子机制及相关生物药物研发进展》

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目前，以mi RNAs为靶点的药物开发或临床实验多集中在肿瘤治疗及抗病毒领域；而在血管稳态失衡与病理性重构相关慢性疾病中，mi RNAs药物研发尚处于临床前期研究阶段（见表1）。例如，mi Ragen公司正在开发mi R-29的合成替代品remlarsen(MRG-201），用于治疗或预防病理性不良重构，以及micro RNA-155抑制剂cobomarsen(MRG-106），用于治疗血液癌。这两项研究均由mi Ragen公司赞助。其中第2项旨在评估cobomarsen对白血病患者的潜在疗效。该项研究前期结果显示，43名患者对MRG-106具有良好的耐受性。然而，以mi RNAs为靶点的药物研发也面临瓶颈和挑战：一是如何为每种疾病类型确定最佳的mi RNA候选物或mi RNA靶标；二是如何设计合适的mi RNA传递载体，以赋予治疗候选药物更高的稳定性并实现组织特异性，避免潜在的脱靶效应[46]。但是同时也应该相信，随着RNA分子的输送技术不断完善，例如，针对mi RNAs分子进行基因编辑载体设计，结合化学修饰增强稳定性；以及使用天然的、无免疫原性的机体自产细胞外囊泡进行输送，基于mi RNA进行治疗的方案将逐步成为现实。