《表7 sgRNA3靶点基因型分析》

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《基于CRISPR/cas9系统高效编辑小鼠Galt基因》

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注：加粗字体代表靶点序列；“-”代表缺失碱基；“+”代表插入碱基；小写字母代表插入序列

GAL I是一种影响肝脏、肾脏、生殖系统及神经系统等多器官、多系统的，具有复杂病理过程的隐性遗传代谢疾病，严重影响患者健康，甚至威胁生命[17]。目前，GAL I的发病机制仍未完全阐明[18]，治疗手段单一，尚无良好的办法治疗GAL I的慢性并发症[19-20]。在本研究构建的CRISPR/Cas9系统基础上，项目组下一步将通过显微注射受精卵的方式，构建精准模拟GAI I的小鼠模型，用于非医疗诊断或治疗目的，对研究Galt功能、GAL I致病机理以及相关生物治疗方法等具有极其重要的作用。