《表2 急性髓系白血病中临床试验阶段的靶向药物总览》

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《靶向急性髓系白血病特定基因亚型的治疗研究进展》

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近年来靶向突变基因、细胞表面标志、细胞信号转导途径及免疫反应的治疗药物不断涌现，使得AML的治疗逐渐走向个体化，各种靶向药物的研发极大地提高了AML患者的治疗效果。其中FLT3抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂及嵌合抗原受体-T细胞（chimeric antigen receptor T cells，CART）治疗在临床中均取得了较大成功，见表2。