《表1:ONPATTRO处方组成及简要分析》

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《Patisiran脂质体ONPATTRO发展及临床应用》

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ONPATTRO利用优化的阳离子脂质体技术从基因层面治疗罕见病h ATTR，它的成功不单单是一个产品的上市，更是一个从无到有的突破，不论是技术创新还是临床意义都非常巨大，也为之后si RNA类药物的开发敲开大门。