《表2 超说明用药的疾病分类》

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《儿童超说明书用药的伦理实践》

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申请超说明书用药的病种主要为系统性红斑狼疮、幼年特发性关节炎及白塞病等风湿类疾病，癫痫、结节性硬化症、自身免疫性脑病及肌无力等神经系统类疾病，恶性实体肿瘤，新生儿胃食管反流、新生儿过敏及新生儿感染等新生儿疾病，脓毒血症、支原体等感染性疾病，抽动障碍、周期性呕吐、儿童行为障碍及儿童焦虑障碍等儿童心理疾病，基因缺陷或突变、慢性肉芽肿病及慢性活动性EB病毒感染等免疫系统疾病，大部分是临床症状较重、难治和慢性疾病以及近年来在治疗方面有新进展的疾病，见表2。