《表2 上调抑癌基因表达的saRNA》

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《小激活RNA上调抑癌基因p21表达及其应用前景》


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VHL:Von Hippel-Lindau,希佩尔林道基因;NIS:odium iodide symporter,钠碘同向转运体;HIC-1:hypermethylatioted in cancer 1,肿瘤高甲基化基因1;KLF4:Kruppel like factor 4,Kruppel4样因子;PTEN:phosphatase and tensin homolog deleted on chromosome 10,10号染色体缺

saRNA能上调多种抑癌基因表达(表2),抑制肿瘤生长,潜在作用靶点多,易于设计合成,但如何利用saRNA用于临床治疗需要进一步研究。和以往的核酸药物开发应用的问题类似,saRNA临床应用面临的问题包括在循环系统中自身降解和核酸酶降解、与预期作用靶点配对失败造成脱靶效应,以及天然免疫系统激活和免疫细胞吞噬等,最终导致肿瘤细胞摄取效率低。核酸药物研制经历了许多尝试,包括化学修饰、药物载体及物理手段,借鉴siRNA较成熟的研究方法及应用思路,可提高saRNA自身稳定性并找到合适的应用途径。