《表2 部分肝脏遗传代谢病的基因治疗临床试验信息》

  提示：宽带有限、当前游客访问压缩模式

本系列图表出处文件名：随高清版一同展现

《肝脏遗传代谢病的基因治疗》

1. 获取 高清版本忘记账户？点击这里登录

1. 下载图表忘记账户？点击这里登录

通过基因编辑将正确的基因永久整合到患者的染色体上可以克服由于载体稀释作用引起的基因表达的丢失。理论上，如果祖细胞或者干细胞整合了正确的基因且不被清除，则能够抵消转导细胞群体丢失引起的基因表达丢失。虽然通过慢病毒整合达到持续的基因表达已应用于严重的免疫缺陷儿童患者，然而慢病毒介导的外源基因随（续表2）机整合会造成基因组的不完整，尤其是该随机整合偏好于转录活性区域，有一定的致癌风险。