《表1 基于促通读机制的药物研究应用现况》

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《NMD逃逸机制及其在疾病治疗中的应用》

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PTC通读的治疗首个突破发生在20世纪晚期，研究者发现一些化合物能够在序列中引入一种天然氨基酸取代PTC，从而发生通读产生完整的多肽链，避免因触发NMD导致的mRNA降解[26]。随着研究的深入，越来越多的药物被确定使用（表1）。目前比较成功的治疗方法主要有两类，即药物和分子生物学干预，用于治疗PTC引起的疾病。