《表3 治疗早老症的临床试验[76]》

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《早老症》

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早老症的致病突变发现后，根据早老蛋白的合成步骤，研究人员注意到法尼基化抑制剂（FTI）可能具有治疗早老症的潜力。法尼基化抑制剂洛那法尼（Lonafarnib）最开始是抗肿瘤药物，鉴于其可接受的临床安全性，并且在早老症细胞和小鼠模型中也显示了很好的治疗效果，因此在2007年洛那法尼成为第一个治疗早老症的临床试验药物。试验结果表明接受洛那法尼治疗的早老症患者体重略有增加，血管硬化程度明显降低，患者的生存期延长了1.6年[4，75]。但是洛那法尼并没有治愈患者，因此需要进一步寻找更有效的药物或联合用药。通过对分子机制的深入分析，研究人员又开始了洛那法尼联合他汀类和双膦酸盐的临床试验。虽然三联疗法对早老症患者有很好的耐受性，但和单独使用洛那法尼相比并没有带来更多益处[48]。除此之外还有3项早老症的临床试验正在进行中（表3）。