《表6 基因编辑技术对比:基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展》

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《基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗研究进展》


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与其他基因编辑技术相比CRISPR/Cas9技术主要胜在应用面广、易操作、效率高。不同于ZFN和TALEN需通过合成特殊蛋白识别靶DNA,CRISPR/Cas9只需借助一段22nt的与DNA碱基互补配对的向导RNA,避免了复杂且昂贵的蛋白设计合成过程,且向导RNA设计合成灵活简便,CRISPR/Cas9系统装配简单,使得CRISPR/Cas9技术迅速得到广泛应用,包括用于基因治疗[59](表6)。