《干细胞治疗视网膜变性的基础与临床转化研究》

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视网膜变性(Retinal Degeneration, RD)是全球性重要致盲眼病,以年龄相关性黄斑变性(AMD)和视网膜色素变性(RP)为两类RD的典型代表。该项目针对AMD和RP两类RD,努力建立基于以胚胎干细胞(ESC)、诱导性多能干细胞(iPSC)和间充质干细胞(MSC)的供体细胞制备技术及治疗方法,并深入研究和阐明相关的作用机制。同时,在包括大动物(猴)在内的急、慢性RD动物模型进行临床前安全性和有效性评价,并开展初步临床试验以验证这些干细胞治疗方法的实际疗效和安全性。与此同步,在不同动物跟踪研究各种MSC和ESC/iPSC来源的供体细胞移植后在受体视网膜组织中的存活、迁移以及与宿主视网膜组织的整合等情况,确定影响这些细胞行为的关键因子和信号通路并阐明相关的调控/治疗作用机制。最终,将建立针对治疗视网膜变性的供体细胞制备方法、多种视网膜细胞分化策略及基于干细胞的视网膜功能再生体系。在该基础上,提出RD的干细胞治疗技术标准,为提升中国干细胞研究和转化能力、造福眼病患者乃至人类做出贡献。

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