《表7 HoFH新型药物的上市情况》

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《国内外罕见病患者的保障体系研究:以纯合子型家族性高胆固醇血症为例》

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以上HoFH新药在我国上市较晚。2018年8月，国家药监局药品审评中心发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》[40]，遴选出了48个境外已上市临床急需新药名单。该名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。多个HoFH的治疗新药被纳入名单中，包括依洛尤单抗、洛美他派、米泊美生。2018年11月，《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》正式发布，除了已上市的依洛尤单抗，洛美他派和米泊美生均在该批名单内，可按《临床急需境外新药审评审批工作程序》[41]提交相关资料，直接提出上市申请[42]。2019年3月，《关于第二批临床急需境外新药的公示》发布，阿利库单抗位列其中[43]。台湾地区则于2014年和2016年分别将洛美他派和依洛尤单抗纳入其孤儿药目录，洛美他派当年即获得上市许可，依洛尤单抗则于2017年获得上市许可[21]。见表7、表8。